Uma análise sobre o uso da terapia gênica na atrofia muscular espinhal (2021)
- Authors:
- USP affiliated author: CAMPOS, AMAURY KAKAZU DE BRITO - FCF
- School: FCF
- Subject: ATROFIA MUSCULAR
- Keywords: terapia gênica; Atrofia Muscular Espinhal
- Language: Português
- Abstract: INTRODUÇÃO: A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara e genética com graus de severidade e complexidade variáveis. Assim como sua complexidade e variedade, muito vem se falando nos possíveis tratamentos e terapias disponíveis, com isso temos o advento da terapia gênica. Essa surge como uma alternativa viável para uma doença tão devastadora, porém apresenta inúmeros desafios técnicos e sociais. OBJETIVO: Este trabalho tem por objetivo discutir através da revisão da literatura os desafios, benefícios e impactos da terapia gênica no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal. MATERIAIS E MÉTODOS: A metodologia adotada consiste na revisão da literatura através da busca de artigos recentes com temas na terapia gênica e na atrofia muscular espinhal como principais palavras chaves, onde a busca se baseia nos artigos publicados nos últimos 20 anos (2000 até 2020). RESULTADOS: Como resultados podemos notar a importância de novos tratamentos, como a terapia gênica e tratamentos de RNA, para doenças raras. Assim como notamos a dificuldade de acesso e implementação técnica de tais terapias (foram encontradas por volta de 32 artigos relevantes, porém o número de artigos sobre o tema para outras doenças fora a AME é bem maior). CONCLUSÃO: A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara que impacta muitos pacientes e tira a vida de muitas crianças, porém com a chegada da Terapia Gênica esse cenário tende a mudar, com a recente aprovação dessa terapia no Sistema Único de Saúde. As Terapias Gênicas são muito promissoras, porém ainda apresentam diversas dificuldades técnicas e tecnológicas para seu sucesso em países como o Brasil
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-
ABNT
CAMPOS, Amaury Kakazu de Brito. Uma análise sobre o uso da terapia gênica na atrofia muscular espinhal. 2021. Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação) – Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo, 2021. Disponível em: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/78bec499-53a3-4ccc-a401-2f10b18a329d/3065901.pdf. Acesso em: 24 abr. 2024. -
APA
Campos, A. K. de B. (2021). Uma análise sobre o uso da terapia gênica na atrofia muscular espinhal (Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação). Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo. Recuperado de https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/78bec499-53a3-4ccc-a401-2f10b18a329d/3065901.pdf -
NLM
Campos AK de B. Uma análise sobre o uso da terapia gênica na atrofia muscular espinhal [Internet]. 2021 ;[citado 2024 abr. 24 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/78bec499-53a3-4ccc-a401-2f10b18a329d/3065901.pdf -
Vancouver
Campos AK de B. Uma análise sobre o uso da terapia gênica na atrofia muscular espinhal [Internet]. 2021 ;[citado 2024 abr. 24 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/78bec499-53a3-4ccc-a401-2f10b18a329d/3065901.pdf
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